세포와 유전자 치료제의 흥미로움을 활용하고 혼란함을 제거하십시오
2000년대 초반에 키메릭 항원 수용체 T 세포 치료법(CAR-T)의 도입은 세포 및 유전자 치료제 발전의 중요한 전환점이 되었습니다. 그 이후로 엄청난 속도로 발전이 이루어졌고 시장은 기하급수적으로 성장했습니다. 2012년에 CAR-T에 대한 임상시험이 12건 수행되었습니다. 2019년 기준으로 수행된 임상시험 건 수는 514건으로 급증했습니다. 2017년과 2020년 사이에 세 개의 CAR-T 제품이 상용화되었고, 2024년에는 그 개수가 두 자릿수에 이를 것으로 추정됩니다.
다르게 작용하는 두 가지 치료법
세포 치료제와 유전자 치료제는 모두 유전적 질병과 후천성 질병을 치료, 예방 및 완치시킵니다. 세포 치료법은 손상된 조직 또는 세포를 이식된 인간 세포로 교체하거나 치료합니다. 수백 개의 세포가 인체를 구성하고 있으므로 이러한 치료법은 광범위하게 활용됩니다.
이와는 대조적으로 유전자 치료제는 유전자를 교체하여 인체가 질병과 싸우거나 치료하도록 돕고, 문제를 야기하는 유전자를 제거하거나 정상적인 기능을 하는 유전자에 문제를 야기하는 유전자를 교체합니다. 새로운 유전자가 생성되면 매개체를 사용하여 새로운 유전자를 직접 인체 내부 또는 외부 중 어느 하나의 세포에 전달합니다.
현재, 대부분의 치료법은 혈액 샘플에서 유도된 제품을 사용합니다. 하지만 고형 종양 및 기타 조직의 치료법 개발에 대한 추진력이 증가하는 가운데 다양한 요건을 충족해야 하는 많은 제품이 출시될 가능성이 있습니다.
단순하지만 까다로운 공급망
잠재적으로 생명을 구하는 세포 및 유전자 치료제를 개발하는 데 사용되는 원료는 일반적으로 환자 자신의 세포입니다. 숙련된 의료전문가가 세포를 수집하고, 이를 다른 시설로 운송하여 치료법을 생성하며, 이 치료법은 환자에게 주입하기 위해서 의료 시설로 다시 보내집니다.
하지만 의료 시설에는 다양한 인프라, 가용 장비 및 기술이 있습니다. 이는 온도 민감 세포를 생명공학기술 회사에 안전하게 운송하기 위해 온도 조절 및 특수 포장재라 필요한 경우에 문제가 됩니다. 시설에는 세포를 냉장 또는 냉동할 장비, 온도 조절 대량 포장재를 보관할 장소 또는 포장재 구성품을 조정할 적절한 냉동고가 갖추어져 있지 않을 수 있습니다. 또한 직원의 온도 조절 포장재에 대한 숙지와 교육 정도에 따라 온도 이탈 발생 시 위험을 유도할 수 있습니다.
간편한 솔루션
Peli BioThermal 일회용 및 재사용 가능 NanoCool™ 누름 버튼 활성화 기능이 있는 냉장 상자는 조정을 요구하지 않으며, 무게는 얼음과 같이 전통적인 냉각제를 사용하는 상자보다 훨씬 가볍습니다. 버튼을 한 번만 누르면 냉장 샘플의 냉각 과정이 활성화되고 실온 상태의 제품을 섭씨 2도~8도로 서서히 낮춥니다.
이러한 시스템은 다양한 주변 온도에 반응하고 이에 맞게 조정되는 반응성 냉각 기술인 증발을 사용합니다. 이는 탑재화물이 운송 과정 기간 동안에 급격한 외부 온도 변화로부터 보호되도록 보장합니다.
환자의 의료 시설로 다시 운송된 치료법은 기화된 액체 질소(LN2)를 사용하여 냉동상태로 운송되는 방식이 가장 자주 사용됩니다. 여기에는 특수 교육이 필요하며 LN2 상자를 사용하는 데 필요한 특수 교육으로 인해서 많은 비용이 소요되는 것으로 나타났습니다. NanoCool DeepFreeze™ 드라이 아이스 상자는 LN2 상자를 대체하여 공간과 운송 비용을 줄입니다.
임상시험부터 상용화까지
일대일 치료법에서 상용화된 대량 생산 치료법으로 전환될 시, 온도 요구사항, 포장재 및 추적의 적응성 및 표준화가 점점 더 중요해집니다. 생명공학기술 회사, 저온 물류 회사 및 기타 이해관계자는 서로 협력하여 상품 요구사항을 표준화하고, 효율성을 최대화하며, 세포 및 유전자 치료제에 의존하는 환자를 위한 이점을 최적화해야 합니다.